基因編輯技術CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）自被發現以來，已成為基因研究和治療領域的重要工具。其高效、精確的特性，使其在疾病治療和基因改造方面展現出巨大的潛力。
不久前，英國藥品和保健品監管局（MHRA）批准了首個CRISPR基因編輯療法——Casgevy（exagamglogene autotemcel, exa-cel），用於治療12歲以上的血管阻塞性疾病患者。
Casgevy的原理是編輯患者的造血幹細胞，使其產生胎兒血紅蛋白，從而減輕鎌形紅血球病（SCD）和β地中海貧血（TDT）的症狀。
臨床試驗結果顯示，接受Casgevy治療的SCD患者中，有93.5%在治療後至少一年內未經歷疼痛危機。2024年12月，Casgevy獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為首個獲批的CRISPR基因編輯療法。
英國國民保健署（NHS）也開始為β地中海貧血患者提供Casgevy治療，標誌著歐洲首次將CRISPR技術應用於此類疾病的治療。然而，由於製造過程複雜且成本高昂，Casgevy的推廣面臨挑戰。
在農業領域，CRISPR技術被用於改良作物品質。中國的植物生物學家利用CRISPR編輯番茄基因，成功提高其糖分含量，使番茄的甜度增加了30%，且未影響其大小。 這一技術未來有望應用於其他水果，如蘋果和梨。
結合人工智慧（AI）和CRISPR技術，預示著基因編輯將迎來新的突破。AI有助於分析大量基因數據，發現新的編輯目標，並預測編輯效果。這種結合有望在醫療、農業和環境科學等領域帶來深遠影響。
